科技與技術平台

透過投入大量資源於開創性的科技與平台,本公司將能以創新的方法進行新產品的研發,希望能提供病患更好的醫療方式。

劇烈變化的時代

在過去二十年中,人類生物學研究獲得了空前的發展,人類遺傳學、腫瘤基因學、幹細胞生物學、生物資訊學與系統生物學等方面的進步都在為新療法鋪路。未來,不只是藥物化學方面,還有蛋白質基因工程、抗體藥物複合體、雙特異性與免疫療法等領域的進展,都能將新目標一一實現。

以下分享本公司用於發現與開發創新藥物的一些科技與平台。

以蛋白質為主的技術

一種強化抗體治療效果的方法,就是將其與小分子藥物結合或「複合」,這會增強抗體鎖定特定抗原的能力。另一種提高抗體治療效果的方法,是使用可產生雙重特異性抗體來鎖定兩種抗原(也稱為雙重可變結構域[DVD]抗體)的技術。

雙重特異性

本公司的雙重特異性平台是一項非常有前景的技術。過去將此稱為DVD平台。事實上,這個平台能夠產生各種不同的雙重特異性組合,而DVD只是其中一小部份。這些不同的雙重特異性組合具有能與多種不同的蛋白質結合的能力及獨特的生物學特徵。

在腫瘤學領域裡,我們將雙重特異性平台視為通往新生物學的路徑,而非只是單純的一種組合療法。例如,我們正在研究如何利用雙重特異性,來提高抗體藥物複合體(ADC)的表現。在進入臨床實驗前的研究階段,我們展示了,這種雙重特異性能與癌細胞上同一個目標分子上的的兩個部份結合,使得藥物的吸收比傳統抗體藥物複合體(ADC)來得更好。這樣可傳輸更大量毒殺癌細胞的毒素,因而提高治療的療效。

同樣地,這種雙特異性結合物經過設計也可以結合同一癌細胞上的兩個不同的目標分子,這將可有效增加對腫瘤結合的專一性,讓我們能夠揪出隱藏在正常組織中,有一定程度表現的目標分子。擁有這種雙重特異性平台,讓我們能夠創造出更多這種以蛋白質構建為主的產物,這些具有不同作用機制的蛋白質產物將有助於我們發展嶄新的生物醫學。

提供創新的標靶藥物

我們正在探索能夠研發出更精確更有效藥物的數種新方法。從減少化療對健康細胞的影響到為治療神經退化性疾病另闢新途徑,我們對創新標靶藥物輸送的研究,將能改變未來治療疾病的方式。

ADC

ADC代表一種經過驗證的技術平台,可利用精確鎖定目標分子的抗體將治療藥物直接送到需要的地方。

ADC是一種帶有高效毒素的單株抗體,因為該毒素太強,所以不能以一般的方式給藥,將其與單株抗體結合,就可將毒素直接送給癌細胞,避開正常組織。ADC的概念並非第一次提出,但辨識標靶、抗體工程、連接化學與毒素技術的進步,直到最近才結合在一起,使其成為一個有前景的技術平台。

我們在發現與開發高專一性單株抗體方面的實力以及我們在小分子化學與分析方面的經驗,讓ADC成為艾伯維的至為重要的發展領域。

鎖定癌症幹細胞

癌症幹細胞是腫瘤的根源。癌症幹細胞會引發及維持腫瘤生長,對化療與放射療法更具抗藥性。癌症幹細胞是會轉移的腫瘤細胞,可讓癌症擴散到全身。

由Stemcentrx研發的療法,主要設計成在鎖定癌症幹細胞後,可以輸送一種能殺死這些癌症幹細胞的強效藥物。我們相信,鎖定與消除癌症幹細胞將可讓病患長期存活。

查看關於癌症幹細胞的其他範例。

奈米粒子與蛋白質膠囊

將血液送到大腦與脊髓組織的細胞系統錯綜複雜,一般生物藥物很難穿透。正因如此,我們正在探索用奈米粒子與蛋白質膠囊穿越血腦屏障的新方法。這些創新的藥物輸送系統可能有助於我們了解並開發治療大腦疾病的新藥,如阿茲海默症與帕金森氏症。

利用身體的力量

隨著我們更瞭解人類生物學,我們也可利用人類自己的身體來發展對抗疾病的新方法。在癌症與免疫失調所誘發疾病這兩個領域裡,最近的研究顯示新的解決方法可從內而外進行。

免疫腫瘤學與免疫療法

在腫瘤學方面,我們希望啟動免疫系統來攻擊腫瘤,然而對於免疫性疾病,我們又希望將其關閉,因為免疫系統會不當攻擊正常組織造成傷害。治療這兩種疾病的關鍵可能與免疫治療有關。

例如,免疫系統與腫瘤之間一直持續對抗中。腫瘤使用各種機制來躲避免疫細胞的破壞。其中一種方法就是讓腫瘤細胞與免疫細胞上的檢查點受體結合。檢查點分子是免疫細胞中重要的關閉開關,啟動這些分子可阻斷免疫反應鎖定體內被認定是「外來」的物質。當腫瘤細胞與這些檢查點結合時,免疫細胞很難辨識出腫瘤是他們要攻擊的目標,因而抑制其活動。近年來免疫治療最大的突破,是科學家發現了干擾這些檢查點受體可啟動免疫細胞並形成抗腫瘤反應。

檢查點抑製劑的抗腫瘤活性告訴我們,腫瘤可以由免疫系統控制,但檢查點封鎖只是一種方法。這幾年來,我們一直在研究檢查點抑製劑以外的各種方法。

研究腸道微生物群

近年來對腸道微生物群的重視日益增加。我們腸胃道中的細菌與微生物會執行重要的功能,例如消化與產生維他命,以及可輕鬆重新設定細菌去執行其他功能的能力,這兩者正在改變研究人員解決嚴重疾病的方式。我們正與Synlogic一起研究腸道微生物群,希望開發出治療腸道炎症的新藥。

製造的科學

本公司具有卓越的藥品研發能力。我們持續尋找新的方法,來確保我們的研發成果不但能安全地製造並提供給病患,而且擁有最高品質。

製造生物製劑

製造生物製劑是否成功,大致上取決於產品的可重複性。透過完善的細胞株開發、細胞株培養與品質管控,我們克服了大分子製造的複雜性,來提供效能一致的生物製劑。我們在生物製劑學方面的專業知識源自於開發出第一個全人源化單株抗體。現今,我們的生物製劑製造團隊繼續成為該領域的領導者,為製造的各方面提供科學支援。本公司的團隊與研發部門及簽約製造商合作,將新產品擴大規模並轉移到商業製造基地,解決與製造產品或實驗室測試相關的技術問題,同時找出並執行可提高良率或產量的最佳製造流程。我們還提供化學與發酵生產的藥物活性物質、無菌與非無菌藥物產品、分析測試方法與裝置,作為輸送藥物的促進劑。

Meltrex技術,一種創新藥物製劑

藥物研究常見的一個問題,就是藥物不溶於水,因此不能被人體吸收。我們找到了一種方法,將幾世紀以來工業環境中使用的同一種熔融擠出技術應用於醫藥上,為治療從病毒感染到癌症的各種疾病病患的新藥開啟了許多可能性。